El tratamiento del mal de Parkinson se encamina hacia nuevos avances gracias a una terapia génica experimental que permitió mejorar los trastornos motrices y la calidad de vida de una quincena de pacientes con la enfermedad evolucionada.
“Los síntomas motrices de la enfermedad mejoraron hasta 12 meses después de la administración del tratamiento en todos los pacientes, incluso hasta cuatro años después de iniciarlo”, indicó Stephane Palfi, neurocirujano francés que dirigió el ensayo clínico, publicado por la revista británica The Lancet.
El mal de Parkinson es la anomalía neurodegenerativa más frecuente después de la enfermedad de Alzheimer. Afecta a unos cinco millones de personas en el mundo.
Realizada por un equipo de investigadores francobritánicos, el estudio clínico de fase 1 y 2 fue practicado en 12 pacientes tratados desde 2008 por Palfi en el hospital Henri Mondor de Creteil (suburbios de París) y la 3 en el nosocomio Addenbrookes de Cambridge (Reino Unido).
La terapia génica denominada ProSavin consistió en inyectar en el cerebro de los 15 pacientes un virus de caballo, inofensivo para el ser humano y que pertenece a la familia de los lentivirus. Se vació su contenido “rellenado” con los tres genes (AADC, TH, CH1) esenciales para la fabricación de la dopamina, que es una sustancia ausente en las personas afectadas con el mal de Parkinson.
Al término de cuatro años, los investigadores estiman haber demostrado la inocuidad, a largo plazo, de este método innovador para introducir genes en el cerebro de los pacientes. Gracias a la terapia génica, las 15 personas operadas volvieron a fabricar y segregar en forma continua pequeñas dosis de dopamina.
Método. Se ensayaron tres niveles de dosis, siendo la más fuerte y eficaz, según el profesor Palfi, quien considera que sus estudios “abren perspectivas terapéuticas para las enfermedades del cerebro”. Admitió, sin embargo, que más allá de cuatro años los progresos motrices se atenúan a causa del avance de la enfermedad.
Otros enfoques terapéuticos de terapia génica utilizan adenovirus (a menudo responsables de enfermedades respiratorias) y no lentivirus inyectados directamente en una región del cerebro llamada striatum. El nuevo tratamiento es actualmente desarrollado en Estados Unidos y probado en pacientes que padecen formas severas y moderadas del mal.
La terapia génica ProSavin será objeto de nuevos ensayos clínicos a partir de fin de año, anunció Palfi, cuyo equipo trabaja para mejorar el desempeño del vector para que sea capaz de producir más dopamina.
