De todas las formas en que el cuerpo puede fallar, la ELA es una de las más aterradoras. Comienza sutilmente: un músculo contraído, tos al tragar o una mano torpe. Pero luego avanza. Las neuronas motoras se degeneran y mueren. Se pierde la capacidad de hablar, comer y, en última instancia, respirar. No existe cura. El tratamiento retardará un poco la progresión, pero no lo suficiente.
Un diagnóstico de ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, inicia una carrera contrarreloj. ¿Qué haces para hacerte oír antes de quedarte sin voz? ¿Cómo encontrar un ensayo o un tratamiento que se extienda el tiempo suficiente para estar presente en el próximo avance científico?
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Rara vez tengo tiempo para sondear las respuestas a estas preguntas cuando atiendo a personas con ELA en la unidad de cuidados intensivos o en la sala de un hospital de larga estancia. Pero las caras se quedan conmigo. En contraste con la experiencia de aquellos con cáncer, para quienes a menudo existe la promesa de un nuevo medicamento a la vuelta de la esquina, hay relativamente pocas terapias para la ELA. Tal vez por eso me interesé tanto recientemente en el intenso debate sobre la posible aprobación por parte de a la Administración de Alimentos y Medicamentos de un nuevo tratamiento para la ELA: una terapia con células madre llamada NurOwn desarrollada por BrainStorm Cell Therapeutics. Algunos pacientes que tuvieron acceso temprano al medicamento describieron mejoras como poder tomar un control remoto por primera vez en meses o poder caminar sobre el césped.
Pero los datos no confirmaron estas experiencias. Al final, el comité asesor de la FDA que evaluó NurOwn recomendó no aprobar la terapia, una decisión que devastó a muchos pacientes de ELA y sus familiares. Esta es la última de una secuencia de decisiones controvertidas sobre la aprobación de medicamentos, desde el Alzheimer hasta la distrofia muscular, en las que defensores de pacientes educados y apasionados defienden su caso ante las autoridades reguladoras. Estos debates se extienden más allá de la calidad de la evidencia científica. La decisión de aprobar o no un medicamento para una enfermedad letal plantea cuestiones complejas y profundamente humanas. ¿Hasta dónde llegas cuando la alternativa es una muerte segura? ¿Qué nivel de prueba es suficientemente bueno y quién decide? Y cuando alguien se enfrenta a una enfermedad terminal, ¿cuál es el costo y el beneficio de la esperanza, incluso de la esperanza de un resultado que tal vez nunca se materialice?
Tal vez la esperanza a pesar de las dificultades no siempre sea lo peor, especialmente cuando la alternativa es no tener ninguna esperanza. Para muchos pacientes con ELA, eso es lo que representaba NurOwn. Pero los datos del ensayo más grande de la compañía, que inscribió a casi 200 pacientes, fueron negativos.
Una preocupación es que una mayor flexibilidad signifique que la FDA se vea influenciada por las voces más fuertes para poner en el mercado medicamentos que son caros y posiblemente ineficaces. ¿Pero no es también peligroso, o tal vez aún más, equivocarse en la otra dirección: negar un medicamento que en realidad podría ser beneficioso, cuando la alternativa es una muerte segura?
Pensé en esta conversación y en el debate sobre NurOwn recientemente, mientras caminaba por el hospital de cuidados intensivos a largo plazo. Estaba cuidando a un hombre de unos 40 años con una enfermedad debilitante que había provocado que sus músculos se encogieran y atrofiaran, dejándolo conectado al ventilador. Desde la cama, me dijo que esperaba intentar respirar solo durante al menos parte del día. Mirándolo, estaba bastante segura de que eso sería imposible.
Sentí que empezaba a explicarle lo improbable que era ese resultado. Seguramente debería prepararlo y protegerlo contra falsas esperanzas. Pero luego hice una pausa. Quizás llegue el momento de eso. Pero por el momento lo intentaríamos.
(*) Daniela Lamas es doctora y columnista de The New York Times
